1月23日,美国国立卫生研究院(NIH)宣布,将在未来6年内提供1.9亿美元资助体细胞基因编辑研究计划。许多疾病(包括常见疾病和罕见疾病)的发生是由遗传密码突变引起的,基因编辑技术能精确地改变细胞基因编码,达到疾病治疗的效果,且不会将引入的基因变化遗传给下一代。此次资助计划旨在开发高质量的体细胞基因编辑系统,进行安全有效的基因编辑,并实现研究工具和数据资源的共享,消除基因编辑技术在疾病治疗应用中的障碍,包括6个具体的资助方向。
(1)开发啮齿类动物模型,以评估新型体内递送系统和基因编辑工具。
(2)开发大型动物模型(猪和非人灵长类),以测试新型体内递送系统和基因编辑工具。
(3)建立组织和细胞试验平台,在生物学水平分析体细胞基因编辑可能造成的不利后果。
(4)支持基因编辑工具体内递送技术的开发,实现精确靶向疾病相关的细胞和组织的目标。
(5)开发新型体内基因编辑复合物。
(6)支持NIH体细胞基因编辑联盟的传播与协调中心建设,促进协同合作和数据资源共享。 (施慧琳)