6月23日，美国食品与药品监督管理局（FDA）发布了包括肌萎缩性侧索硬化症（ALS）在内的“罕见神经退行性疾病行动计划”^[1]。这是一项为期5年的战略，将推动安全有效医疗产品的开发，促进患者获得新的治疗方法，从而改善和延长罕见神经退行性疾病患者的生命。

该行动计划根据拜登总统于2021年12月23日签署的《加速获得ALS关键疗法法案》的规定而制定，具体行动包括监管科学倡议、加强现有计划和新的政策倡议等。

1、重点活动。5年内将通过开展4项有针对性的活动，加强科学进步和促进罕见神经退行性疾病的创新，包括：建立FDA罕见神经退行性疾病工作组；建立罕见神经退行性疾病的公营部门与私营机构合作；制定针对具体疾病的科学战略；FDA开展监管科学行动。

2、ALS科学战略的重点领域。包括：更加深入了解疾病发病机制和发病史，包括量化疾病进展，预测生物标志物和预后生物标志物，基础科学发现的高效转化和实施；尽可能方便患者获得新药，并通过减少不同人群面临的障碍和负担来促进更多患者参与临床试验；利用数字健康技术和分散试验设计，确保扩大获取机制，并将之适当纳入开发计划；加强临床试验基础设施的灵活性，以便能及早选择有希望的治疗候选药物并进行进一步开发，优化临床试验设计，改善试验的可及性，简化临床试验操作，并减少药物开发的时间和成本。                 （郑颖）