2025年12月11日，美国加州再生医学研究所（CIRM）批准了总额超1.6亿美元的资金，将用于16个新研究项目的专项资助^[1]，旨在研发多种罕见病与常见病的治疗方案。

1、临床前研发项目。共12项，涵盖多种神经系统疾病与心脏、软骨、肺部和肌肉疾病，以及细胞疗法、CRISPR基因编辑疗法等治疗方式。具体包括：腺相关病毒表观遗传基因疗法治疗难治性慢性疼痛疾病的研发；首创的用于降低脂蛋白（a）以预防心血管事件的CRISPR-CasX基因编辑疗法；TY1因子联合司美格鲁肽治疗代谢性射血分数保留型心力衰竭；首款通过沉默载脂蛋白C3转录治疗重度高甘油三酯血症的CRISPR-CasX基因编辑疗法；基于CRISPR-Cas9的造血干祖细胞基因编辑治疗弗里德赖希共济失调；肌萎缩侧索硬化症靶向UNC13A基因反义寡核苷酸疗法AS-241的后期研发；基于干细胞的软骨组织再生研究；治疗致心律失常性心肌病的非编码核糖核酸药物研发；α1抗胰蛋白酶缺乏症的基因疗法研发；针对R9型肢带型肌营养不良症的肌靶向、肝脱靶疗法优化；集落刺激因子1受体相关脑白质营养不良的小胶质细胞替代疗法；基于自体诱导多能干细胞分化的平滑肌祖细胞治疗尿失禁的研究。

2、临床项目。共4项，包含帕金森病与亨廷顿舞蹈症的治疗方案研究以及针对德拉韦综合征和4J型夏科-马里-图斯病的研究。具体包括：多巴胺能祖细胞类药物RNDP-001治疗特发性帕金森病的Ⅰ期临床试验；针对SCN1A基因突变型德拉韦综合征的ETX101基因调控疗法临床研发；人神经干细胞治疗亨廷顿舞蹈症的ⅠB/ⅡA期安全性与耐受性研究；4J型夏科-马里-图斯病的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。          

 （郑颖）