1月30日，美国加州再生医学研究所（CIRM）宣布资助“罕见病加速平台与创新交付计划”（RAPID）项目^[1]，计划两年内拨款1亿美元，构建可规模化模式，为美国数百万罕见病患者快速提供变革性的平台型基因疗法。RAPID项目的设立依托近期为婴儿KJ研发基因疗法的成功实践——KJ是首位成功接受氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症治疗的婴儿，这种罕见致命疾病的疗法仅用6个月便完成研发。

美国每10人中就有1人受罕见病影响，目前已知罕见病至少有10000种，95%尚无获批疗法。尽管每种罕见病患病人群较少，但累计影响美国3000多万人，其中约半数为预期寿命有限的幼儿。RAPID项目的核心目标是突破传统研发模式的局限，通过平台型研发方法，为缺乏治疗选项的患者开辟高效的疗法研发路径。RAPID项目分为两类资助方向，均旨在推动多种体内基因疗法用于罕见病患者，聚焦基因疗法研发的关键科学节点。

1、验证类资助。将资助面向已获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床前研究用新药（pre-IND）反馈、且平台技术路径已初步达成共识的项目，这些项目将通过完成首次人体临床试验来帮助验证平台型体内基因疗法能否有效递送至患者体内。

2、创新类资助。聚焦基因疗法平台的技术边界突破，重点支持能减少测试流程冗余、扩大平台适配范围的前沿研究，推动基因疗法研发向工具化、通用化升级，让同一平台能适配多种罕见病治疗需求。

（郑颖）