美国ARPA-H资助神经退行性疾病与癌症的精准干预

作者: 2026-05-08 08:32 来源:
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1月底到2月初,美国健康高级研究计划局(ARPA-H)宣布启动新资助计划,聚焦神经退行性疾病与癌症的精准干预

1调控与干预蛋白质聚集的生物分子语法”BIOGAMI)项目。130日,ARPA-H正式启动BIOGAMI项目[1],核心目标是通过在蛋白质错误折叠和聚集的早期阶段进行检测和控制,实现在神经退行性疾病发生前的精准干预,破解重大健康挑战。BIOGAMI将结合蛋白质科学的突破性进展与机器学习、人工智能等强大计算工具,深入理解并“改写蛋白质分子语法规则”——即重塑指导蛋白质行为的基本模式与信号,使其遵循健康路径而非致病路径,在蛋白质错误折叠、聚集造成永久性损伤前实现早期管控,进而有效干预阿尔茨海默病等脑部疾病。目前科学家缺乏预测、预防或逆转蛋白质早期错误折叠与聚集的有效工具,现有治疗多数针对疾病晚期的大型蛋白聚集体,且现有药物无法有效干预这些蛋白聚集体。BIOGAMI项目旨在打破这一困境,聚焦蛋白质错误折叠初始阶段,通过早期干预从源头阻止疾病发生。项目聚焦三大核心研究方向解码规则,解码内在无序蛋白质的“生物分子语法规则”,明确指导其行为的核心逻辑;引导修复,研发新方法,将已错误折叠或聚集的蛋白质引导回健康构象;早期预警,创建能检测蛋白质错误折叠和聚集早期预警信号的技术。

2精准癌症治疗高级分析ADAPT)项目。212日,ADAPT项目启动首个适应性肿瘤临床试验[2],通过整合详细的生物数据与实时分析,量身定制针对肿瘤演变的治疗方法。该临床试验是ARPA-H支持的首个介入性临床试验,也是该机构的重要里程碑。ADAPT项目是ARPA-H2025520日资助的研究项目,投入1.42亿美元,通过动态追踪肿瘤在多线治疗中的变化,推动个性化癌症诊疗模式的变革。ADAPT项目此轮启动的临床试验旨在利用肿瘤变化信号对治疗方案进行调整,以实现在最大化治疗效果的同时最大限度降低患者耐药性。该临床试验将在美国至少33个临床招募点招募转移性乳腺癌、肺癌或结肠癌的成人患者,预计招募超过500名患者,持续六年。ADAPT项目包括3项全国性临床试验,通过连续收集分子和临床数据,优化转移性癌症的治疗策略:乳腺癌EVOLVE试验,优化内分泌、靶向及联合治疗的测序工作,以应对耐药性;ASCEND-CRC结直肠癌试验,利用早期“δ型生物标志物”来确定患者是否应继续、加强或更换标准和靶向治疗;非小细胞肺癌IMMUNO-BIOMAP试验,追踪免疫治疗期间肿瘤变化情况,并将患者分配到针对新发现耐药机制的生物标志物的相应子试验。

                                             (许丽 郑颖)


[1] BIOGAMI: Rewriting protein “grammar” to stop neurodegenerative disease before it starts. https://arpa-h.gov/news-and-events/rewriting-protein-grammar-stop-neurodegenerative-disease-it-starts

[2] ARPA-H opens first interventional clinical trials to outpace cancer in real time. https://arpa-h.gov/news-and-events/arpa-h-opens-first-interventional-clinical-trials-outpace-cancer-real-time

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