7月9日，美国健康高级研究计划局（ARPA-H）启动“利用体内精准基因疗法治疗罕见遗传病”（THRIVE）项目^[1]，计划5年内投入最高1.6亿美元，支持罕见遗传病个性化药物研发。该项目旨在开发开创性的集成平台技术，加速个性化基因治疗药物研发进程，以根治罕见儿科疾病。获资助的团队包括：

1、费城儿童医院。将基于既往针对新生儿CPS1缺乏症研发的碱基编辑疗法k-abe（kayjayguran abengcemeran）的经验，扩展平台技术，以实现规模化治疗由致病突变引起的多种罕见代谢和血液疾病。

2、加州大学伯克利分校创新基因组学研究所。将开发体内基因编辑平台，用于治疗危及生命的先天免疫缺陷疾病。团队将整合一种新型快速的非侵入性患者识别方法，支撑基因治疗药物的临床开发和后续应用。

3、圣犹达儿童研究医院。将开展伞形临床试验，开发针对骨髓衰竭性疾病的基因治疗药物，并建立高灵敏度、高准确度的脱靶检测方法。

4、博德研究所。将聚焦由基因突变引起的儿童癫痫治疗研究。

5、GEMMABio公司。将联合AI蛋白质设计公司Profluent Bio，开发基于AI和机器学习的模块化基因编辑平台。重点开发针对遗传疾病的新型疗法，攻克包括因遗传因素导致胆固醇水平异常等疑难病症。

6、麻省总医院。将开发罕见遗传性血管疾病的治疗方法。除了推动利用非病毒载体向血管递送基因编辑工具的研究外，团队还将构建人体血管的体外3D模型，用于快速检测，以替代动物实验。

7、斯坦福大学。将开发针对大疱性表皮松解症的局部基因编辑治疗药物。      

  （施慧琳 郑颖 邢颖）