2018年3月，OECD发布研讨会报告《全球背景下基因编辑技术跨领域应用的科学、经济和社会问题》[1]。该研讨会是由OECD生物技术、纳米技术和聚合技术工作组（BNCT）与加拿大政府合作于2016年9月在加拿大召开的国际会议，会议汇聚了政府官员和国际组织及来自15个国家的科学家，旨在从经济、法律和社会的角度来探讨基因编辑技术的影响。该报告集成与会各方观点，总结梳理了基因编辑技术在农业与水产、人类医学、环境与生态3个领域的应用带来的好处和风险，并探讨了相关监管问题和面临的不确定性问题。

一、基因编辑技术应用带来的好处

1、农业与水产领域

在该领域，基因编辑技术带来的好处可以归纳为：增加研发投资的价值、打破不利性状间的连锁、取得与自然遗传变异或传统育种方法相似的结果、控制遗传性疾病和媒传疾病、增加作物多样性、减少农业用地、扩大非减数分裂重组引起的多样性、增加可以满足消费者偏好的性状、使作物适应变化的环境、开发多年生作物、通过改善动物健康和福利来降低育种成本。已有实验表明，基因编辑可以极大提高育种效率，在一个世代产出既无角又具有优良产乳性状的奶牛，而以往的奶牛和肉牛品种培育需要25-30年的高强度回交。而且基因编辑的脱靶效应较低，单个基因编辑细胞可成功再生植株，还可在作物中实现多基因定位及重要农艺性状叠加。不过，基因编辑在农业中的应用并不限于引入重要农艺性状，还可通过培育多年生作物[2]来提高生产率。过去由于一年生和多年生亲本植株的基因组的不稳定性和遗传冲突，一直未能成功培育出多年生作物，基因编辑技术将使这一目标得以现实。此外，基因编辑还可以重新引入由于集约化育种而丢失的生物多样性，从栽培作物和养殖动物的野生近缘种中挽回有益性状，重新导入现有商业品种中。

不过值得注意的是，基因编辑技术在该领域要想比其他技术更加有效，需要依托基因组学、合成生物学、代谢工程、基因组选择、传统植物育种和动物选择的互补发展，这种互补甚至融合发展将降低基因编辑技术的使用成本。目前，基因组学、基因编辑和细胞培养技术的组合应用已经催生了一个新的非转基因技术产业，与转基因方法相比，基因编辑技术的风险和伦理问题相对更少。

2、人类医学领域

总体而言，在该领域带来的好处主要包括：提供遗传疾病的治疗方法、提高生活质量和健康状况、更精确的基因治疗、控制媒传疾病、改进疫苗、改进异种器官移植、适当情况下替代兄弟姐妹的捐献，及利用更多的高质量食物改善食品安全。深入到应用的若干方面，如常规应用、疟疾控制、基础生物学研究、异种器官移植等，其具体好处如下。

在常规应用方面，大致可以分为“生殖细胞”和“体细胞”应用两种，其中体细胞基因编辑用于解决疾病问题可以得到广泛应用，但以再生为目的的生殖细胞基因编辑则普遍被认为是不道德的；在疟疾控制方面，可以利用基因编辑去除蚊子的寄生虫及其抗药性，从而根除疟疾；在基础生物学研究方面，基因编辑可以增加对基础生物学和发育生物学的理解，如在受精卵着床和原条形成前，通过对人胚胎发育第一周表达的基因进行编辑可以帮助理解不育的原因。过去20年来，研究人员已经用小鼠来模拟人胚胎发育，但控制小鼠和人类早期发育的分子机制和遗传学之间的关键差异限制了对这一机理的理解；在异种器官移植方面，已有研究人员利用基因编辑从猪的基因组移除了猪内源性逆转录病毒，实现了异种器官移植的重要一步。在人类医学中使用动物器官的历史充满了技术和伦理挑战，但这一发展可能会减少人类对动物器官的排斥。另外，基因编辑也可以用来设计“人源化”动物器官，以减少异种器官移植的排斥反应。

3、环境与生态领域

基因编辑技术在该领域带来的好处包括环境保护、生物修复、控制外来入侵物种、濒危物种的保护和灭绝物种复活以及增加物种多样性。已有应用实践表明，基因编辑可以限制入侵物种的传播，从而提高保护的效果。如澳大利亚的甘蔗蟾蜍，不仅是入侵物种，而且还会杀死其本土的野生天敌。澳大利亚的研究人员正在利用基因编辑来引入减少毒素产量的遗传变化来降低蟾蜍种群，从而使其成为本土食物链的一部分。此外，基因编辑还可减少或消灭媒传疾病和跨大陆入侵物种。不过值得注意的是，田间试验是有风险的，因为只要有人故意将生物体从一种气候环境转移到另一种气候环境，都可能引发全球扩散，但是在本地生物利用基因编辑是有利的，因为它们可以迅速传播，并保持在本地范围内。

二、基因编辑技术应用带来的风险

正如任何新技术及其潜在应用一样，基因编辑技术的风险和不确定性也不很明确。报告总结了各领域可能共有的若干风险及各自特有的一些风险问题。

1、各领域的共有风险

主要包括：脱靶和复用生物、物种与生态系统的未知效应；无法对负面结果进行证明，即不能证明该技术是100%安全的；不能充分预测或衡量对该技术的曲解；会有意想不到的后果，即无法预料到什么是人们所不知道或不了解的；确定安全性和效果所需要的时间和成本是未知的；基因编辑事件缺乏可追溯性；负面的首次使用或意外使用会导致的后果难以预料；不使用该技术会产生何种风险；突变可能会产生的影响。

2、三个领域各自特有的风险

农业和水产领域的风险包括：当前和潜在贸易伙伴之间不可预知、不明确、不平衡的监管条件；可能的贸易中断；消费者市场接受度；公众可能将其视为只是另一种转基因生物体的风险；作物抗虫性管理的影响；对农业实践、国际种子和农业产业造成意料之外的改变；对生物多样性的影响。

人类医学领域的风险包括：使用基因编辑技术不只存在安全性和有效性问题，还涉及伦理、法律和社会问题，所有这些都很重要，均需加以考虑；对生殖细胞造成的无意识编辑；生殖细胞和体细胞问题的区分；改变养殖食品的营养价值；对基因编辑器械的免疫反应。

环境与生态领域的风险包括：未知、不可预见的生态和环境影响；目前尚无已知的地理或时间防护措施；编辑后的基因可能具有在全球范围内传播的潜力；对基因水平转移的潜力和影响尚无了解；克服了引入性状的媒介抗性可能会发生演化；基因编辑逆转存在有效性；基因编辑引起的物种变异的影响；不正当应用可能导致作物获得功能或引起抑制。

三、对基因编辑技术应用的监管和治理

在基因编辑技术的监管和治理方面，研讨会讨论了目前正在使用或可能在未来部署的现行管理框架和其他类型的治理结构。重点是决策者可以要求帮助制定适当的基因编辑治理框架，包括：应该管理什么，是技术还是应用；应该使用什么标准；应该由谁来统领；谁应该制定治理标准；及应该使用哪些机制、机构和程序等。

各国政府与授权召开和讨论多边问题的国际组织也应该在监管和治理中发挥作用，跨国专业组织和知识产权组织等非管制实体也应起到监管作用。例如，研究资助机构、期刊编辑和机构伦理委员会可以非正式地执行由专业科学协会制定的指导方针。而且基因编辑的治理框架在不同的司法管辖区之间，以及在人类和非人类中的应用之间应有所不同。

管理问题包括需要增强公众对监管机构的信任，纠正监管的高度不确定性，制定合理的监管标准。一些与会者敦促应该增加基因编辑技术的公众参与，向公众说明基因编辑的风险和利益，增加曝光率，并指出，为了不让公众感到难以理解或害怕理解基因编辑，努力的重点应该是向公众说明特定应用和产品的优势，而不是技术本身。

四、基因编辑技术应用面临的不确定性

基因编辑应用还存在诸多的不确定性，有许多问题亟待回答，主要包括分类治疗、技术评估、研究、创新与商业化及未来发展等。

1、分类治疗

分类治疗的不确定性包括：体细胞和生殖细胞治疗的分界线在哪里；基因编辑在何时会被认为是一种预防措施、治疗或增强；利用基因编辑进行预防是一种治疗、增强还是一个新的类别；“正常”变体与病理性或非天然变体的界定标准是什么；将生殖细胞编辑控制在体细胞应用范围的严格程度如何；编辑的细胞应该在体内停留多久。

2、技术评估

技术评估的不确定性包括：如何定义“风险”和“利益”；短期的好处是什么；长期情况如何；因为性别选择比基因编辑引起的突变更多，所以接受脱靶突变或嵌合体的阈值如何设置；如何考虑非基因编辑突变和/或表观遗传改变的影响；编辑细胞会给病人带来何种风险；因监管需要会有正式的风险-收益-不确定性分析，但如何在存在社会争议和科学不确定性的条件下做好这些工作。

3、研究

研究的不确定性包括：基因编辑基础研究和应用研究有何显著区别；在人类应用中应该如何考虑动物福利、主体选择和试验设计；研究团体应该如何填补因公共部门的滞后而产生的空白。

4、创新与商业化

创新与商业化的不确定性包括：贸易秘密或数据透明度应该如何适用于基因编辑的研究和使用；观念与企业之间的竞争如何影响对技术的引进；非正式风险-收益-不确定性的想法（即炒作）如果不能实现将会损害科学进步，这该如何问责。

5、未来发展

基因编辑技术应用未来发展的问题主要集中在3个方面。

（1）研究方面。是否可以解除对发育几天或几周的人类胚胎基因编辑研究的暂禁；基因编辑产品是否应被视为不同于转基因产品；富有同情心的医疗用途能否为基因编辑应用提供足够的理由；如何提高公众对基因编辑相关科学、道德和社会问题的认识；什么样的基因编辑监管实践会赢得公众信任；社会科学家的工作是否有助于确保公众参与具有文化敏感性和当地环境适应性。

（2）管理方面。不同的基因编辑应用是否需要不同类型的风险分析；基因编辑技术给农业和水产业带来的新风险是否超过传统育种策略带来的风险；贸易是否需要协调统一的方法；如果发展中国家缺乏适当的监管框架，应由谁来决定基因编辑项目的安全性或价值。

（3）创新政策方面。政府和管理科学能否与私营部门保持同步；监管研究中的哪些空白支持基因编辑技术的科学风险评估；什么样的管理科学能够被有效遵守和执行；非公开进行的基因编辑研究是否能通过阻止其发表研究成果来阻碍其开展研究；为追求全球发展和健康目标，可以为开放科学制定哪些原则？

最后，报告指出，大多数与会者同意对所有基因编辑研究采取严格的遏制措施，只能在与监管机构协商时可以放松要求。除非有充分证据，否则都需要采取这些严格的遏制措施，以减轻无法弥补的损害。大多数与会者还同意，需要公共投资用于限制基因水平流动的监管、政策研究以及技术环境保护措施。                           （袁建霞 周秋菊）